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Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。近日宣布，該公司宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Kalydeco（ivacaftor）標(biāo)簽擴(kuò)展，用于治療年齡≥4個(gè)月、體重≥5公斤的囊性纖維化（CF）嬰兒患者。具體為，在囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)子（CFTR）基因中存在R117H突變或下列門(mén)控（III類(lèi)）突變的CF嬰兒患者

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